UMR_S 951 Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares (INTEGRARE)

L’Unité mixte de recherche 951 - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares - INTEGRARE – est issue d’un partenariat entre l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (INSERM), l’université d’Evry Val de Seine (UEVE), l’École Pratique des Hautes Études (EPHE) et le Généthon, association dédiée à la conception et au développement préclinique et clinique de médicaments de thérapie génique pour les maladies rares.

La thématique principale de INTEGRARE est la thérapie génique des maladies génétiques rares. À travers un ensemble de recherches fondamentales et appliquées, les chercheurs s’intéressent à comprendre l'origine génétique ou la patho-physiologie de maladies telles que les myopathies, à étudier les interactions hôte : vecteur de thérapie génique notamment au niveau immunologique, à concevoir de nouvelles technologies de correction gènique dans les cellules souches ou les tissus, à développer de nouvelles thérapies au stade de preuve de concept ou pré-clinique. Les plateformes technologiques utilisées reposent sur des vecteurs viraux issus de lentivirus ou de virus adéno-associés. Les domaines d'intérêt en recherche médicale expérimentale incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies.